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中国网财经1月19日讯(记者 杜丁)昨日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》(“《国家医保目录》”)公布，百时美施贵宝旗下全球首个且目前唯一红细胞成熟剂利布洛泽(通用名“注射用罗特西普”)纳入目录，用于β-地中海贫血(“β-地贫”)成人患者治疗。
据了解，利布洛泽获国家药监局药品审评中心(CDE)优先审评审批，于去年在国内获批上市，是十余年来首个针对β-地贫无效造血的创新药物。不同于传统输血及祛铁治疗，利布洛泽通过促进晚期红细胞成熟，有效降低输血依赖型β-地中海贫血患者的输血负担，同时显著降低患者血清铁蛋白，有望减少因铁过载导致的脏器损伤和死亡风险。
据中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授介绍，地中海贫血是一种具有高度遗传性、致命性的重大疾病，成人患者以往一直面临治疗手段局限、经济负担严重等问题。罗特西普的上市有效填补了创新治疗领域的空白，为患者对抗疾病提供了有力武器。“在临床治疗中，实现‘用得上’和‘用得起’同步可及才能最大化患者获益。罗特西普纳入医保后，将更好地满足患者的长期治疗需求，大大减轻患者及其家庭的经济压力。期待全国各地，特别是地贫高发地区能尽快推进政策的落地，让更多患者获益。”
资料显示，在我国，广西、广东、福建、湖南、云南、贵州、四川等地是地贫高发地区。中国输血依赖型β-地贫成人患者约占全球可追踪成人患者数的30%。
百时美施贵宝副总裁、中国及亚洲区域市场总经理、中国区总裁陈思渊表示，利布洛泽在商业上市7个月后即被纳入国家医保目录，体现了中国政府在推动创新、提高患者可及中的重要作用，也彰显了国家对创新药物价值的认可。“未来，百时美施贵宝将通过与支付方、临床专家和卫生经济学家的协作，在中国多层次医疗保障体系中提高患者对于创新药物的可及性。”
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